KE aprovon trajtimin për dy sëmundjet e trashëgueshme të gjakut

Komisioni Evropian aprovon një terapi gjenetike për trajtimin e beta-talasemisë. Trajtimi konsiderohet në gjendje të transformoje jetën e pacientëve që janë te prekur nga kjo patologji sikurse edhe nga anemia kronike.

Të dyja këto janë sëmundje të trashëgueshme të gjakut që godasin rruazat e kuqe duke prekur aftësinë e tyre në transportimin e oksigjenit tek organet dhe indet e trupit. Të dyja kanë nevojë për një trajtim përgjatë gjithë jetës duke ndikuar në cilësinë dhe pritshmërinë e jetës.

Terapia e re bazohet në editimin gjenetik mbi sistemin CRISPR/Cas9. Kjo teknologji bën të mundur modifikimin gjenetik të qelizave staminale duke rritur prodhimin e niveleve të hemoglobinës fetale në rruazat e kuqe.

Për nisjen e kësaj terapie aktualisht në Evropë janë rreth 8000 pacientë në liste pritjeje.

Klan News